1：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
中国の聴覚に障害を抱える子供の中には、遺伝子治療後に耳が聞こえるようになった人もいる。
(https://www.technologyreview.com/2023/10/27/1082551/gene-treatment-deaf-children-hearing-china/) リー・シンチェンさんが自宅でしている簡単なゲームは次のとおりです。母親のチン・リクシュさんが一言言います。 そして、イーイーさんという6歳の女の子は、聞いたことを繰り返します。
「雲、ひとつ、またひとつと山に咲いていった」と母親は、イーイーさんが口元を読めないように口を覆いながら言う。
「雲、ひとつ、ひとつ、大きな山に咲いた」とイーイーさんは答えます。イーイ―さんが生まれつき完全に聴覚障害者だったとは信じがたい。
東莞市の高層住宅に住む彼女の家族は、新しいタイプの遺伝子治療の研究に登録した。医師らはウイルスを使用して、振動を拾うイーイーさんの内耳の細胞に置換DNAを加え、脳に音を伝達できるようにした。
母親によると、1か月も経たないうちに、治療を受けた耳が初めて聞こえるようになったという。 イーイーさんはそれがどんな感じかを言葉で正確に説明することはできないが、今では学校でお昼寝を終了するチャイムが聞こえる。 今まで彼女は他の子供たちが教えてくれるのを待たなければならなかった。
中国の科学者らによると、イーイーさんは遺伝子治療の可能性を示す劇的な治療効果によって自然な聴覚経路が回復した聴覚障害者の子供のうちの1人だ。 これまで、いかなる種類の薬も聴覚を改善できなかったため、この偉業はさらに注目に値するものだ。
「世界初の実験だったので、私たちは慎重で、少し緊張していました」と、この実験を主導する上海の復旦大学の外科医兼科学者であるイーライ・シュー氏は言う。 彼のチームは昨年12月に治療を開始し、その前に彼は関連技術の開発に何年も費やし、無数のマウスやモルモットに遺伝子注入をテストした。シュー氏は「これをどうやって内耳に届けるか？これが私のプロジェクトでした。」と話しました。
米国とヨーロッパでは、遺伝的原因による失明した人々の視力を回復するなど、遺伝子治療が目覚ましい成果を上げている。 現在、10人もの子供たちが参加しているシュー氏の研究は、中国初の国内遺伝子治療の画期的な進歩として、またこれまでに達成された失われた感覚の最も劇的な回復例として記録されるかもしれない。
ボストンにあるハーバード大学付属病院、マス・アイ・アンド・イヤーの准教授、チェン・イー・チェン氏は研究の設計と計画を支援した。「治療前に、音の大きい映画館に患者を入れてもその音を聞くことはできないでしょう。それが今では、ほぼ通常の会話が聞こえるようになり、ささやき声も聞こえるようになりました。」と言う。
シュー氏は、ベルギーのブリュッセルで開催される欧州遺伝子細胞治療学会で、治療した最初の5人の子供に関するデータを発表する予定だ。 そのうちの4人は治療を受けた耳で聴力を獲得したが、1人はおそらく新しいDNAを体内に運ぶために使用されるウイルスの種類に対する既存の免疫が原因で聴力を獲得できなかった。
コロンビア大学で聴覚治療の研究を行っている医師、ローレンス・ラスティグ氏は、「聴力の改善は完全な勝利と言えます。患者を中度の難聴レベルまで導けることは驚くべきことです。最初のステップとして、これは非常に大きなことです。」と語る。
新しい治療法は聴覚障害のあるすべての人を助けられるわけではない。これは、出生時難聴の 1 つの特定の原因、オトフェリンと呼ばれるタンパク質を生成する遺伝子の欠陥にのみ当てはまるものだ。 内耳には約 16,000 個の有毛細胞があり、さまざまな周波数の音に振動する櫛のような拡張部があるため、このように呼ばれる。 オトフェリンがなければ、これらの細胞は脳に情報を伝える化学物質を伝達できない。
「これらの患者には基本的に有毛細胞からの信号がありません」とチェン氏は言う。オトフェリン遺伝子の欠陥は、先天性難聴の症例の約 1% ～ 3% の原因であり、中国での新規症例は年間約 900 件のみであり、この疾患はまれであることを意味している。
しかし、中国の成功は、関連する遺伝子治療に取り組む研究者らに衝撃を与えると予想される。「難聴の他の原因に多額の資金を投入する可能性が出てくる」とラスティグ氏は言う。
新しい治療法は、オトフェリン遺伝子のワーキングコピーを追加するように設計されている。 遺伝子のサイズが大きいため（DNA長約 6,000）、2 つに分割し、それぞれを無害なウイルスの数百万コピーにそれぞれ組み込む必要がありました。 次に、シュー氏は、充填されたウイルスを、液体で満たされた蝸牛と呼ばれる耳の部分の奥深くに注意深く注入します。
シュー氏によると、体内に入ると、DNAの2つの部分が再結合して、欠落しているオトフェリンタンパク質の生成を誘導できる完全な遺伝子が作られるという。
サイレン・バイオテクノロジー社のCEOであり、アデノ随伴ウイルス（AAV）と呼ばれるこの種のウイルスの専門家であるニコール・ポーク氏は、「この技術は通常、臨床では行われない。組み換えプロセスがかなり非効率になるためだ」と話す。「つまり、彼らが説明したデータが真実であれば、これは素晴らしい結果です。」
シュー氏はまた、この治療法をより強力にできると考えている。 しかしすでに、子どもたちの聴力は平均して95デシベル（バイクと同じくらいの音量）以下では何も聞こえなかった状態から、通常の会話程度の50～55デシベルの音を聞こえるようになったと同氏は言う。
「おそらく通常の聴力の 60% ～ 65% に達します」とシュー氏は言います。
被験者の中には、初めての音体験がどのようなものか医師に何も話せない幼児もいる。 しかし、彼らの両親には行動の変化が見られます。 シュー氏によると、これまで言葉を話さなかったある子どもが、治療後「ババ」「ママ」と言うようになったという。子どもは言語発達の重要な時期である1歳前後で治療を受けるのが理想的だと考えている。
イーイーさんは年長で、これまで治験に参加した何人かの子どもたちと同様、人工内耳という電子機器を以前に受けていた。この電子機器は、主聴神経に直接触れて聴覚を刺激するために受信機と電極を使用する電子機器である。 2歳のときから右耳にインプラントを埋め込んでいたイーイーさんは、すでに話すことを学んでいたが、母親によれば、インプラントを外すと（受信機とバッテリーは外部にある）、「まったく何も聞こえなくなる」という。
彼女のもう一方の耳に治療を行った後、状況は変わった。イーイーさんがその耳から自然に聞こえるようになったのは、ほんの数週間後のことだった。彼女の母親は、近所の人たちと遊んでいるときに、時々インプラントが外れていることに気がつきました。
「このことを初めて聞いたとき、最初は本当のこととは信じられませんでした。 何人かの聴覚学者に尋ねましたが、彼らもそれは本当ではないかもしれないと言っていました」と彼女は言います。しかし、上海に旅行してシューや他の医師に会った後、彼女は娘を入学させることに決めた。「それがうまくいったとはまだ信じられません」と彼女は言う。
チェン氏は、遺伝子治療によってインプラントよりも優れた聴力が得られる可能性があると考えている。 「人工内耳は、これまでに開発された中で最も成功した神経補綴物です」と言うが、限界もある。「インプラントを入れると音楽は聞こえるかもしれませんが、ニュアンスは完全に失われ、ビートだけが聞こえるだけです。したがって、全員の目標は難聴を回復する方法でした。」と話した。
イーイーさんの特定の種類の難聴を対象とする決定は偶然ではありませんでした。 聴毛細胞は遺伝子治療に比較的よく反応し、新しい DNA を容易に取り込まれる。 そして、それらは人の一生の間に成長したり、入れ替わったりすることはない。 これが、非常に大きな騒音が永久的な難聴につながる可能性がある理由です。騒音は有毛細胞を殺す可能性があるからだ。 しかし、これはまた、置換遺伝子が細胞に追加された場合、その遺伝子が生涯活性を維持できる可能性があることも意味するが、その効果がどれくらい持続するかは不明であるとシュー氏は警告する。
この明らかな成功は、少なくとも西側のバイオテクノロジー企業3社が参加するレースで、中国チームが勝利したことを意味する。 その中には、昨年イーライリリーによって5億ドルで買収されたAkoosと、RegeneronのDecibel Therapeuticsも含まれる。 両社ともオトフェリン遺伝子を標的とする遺伝子治療の臨床試験を開始しており、デシベル社は少なくとも1人の患者を治療した。
中国の研究は、小さなバイオテクノロジー企業、上海リフレッシュジーン・セラピューティクスによって後援された。 同社の創設者ノヴァ・リュー氏は、聴覚の治療は手頃な価格で遺伝子治療を開発する戦略の一環だと述べた。 目と耳の治療の場合も同様である可能性がある。なぜなら、これらの治療に遺伝子治療を注入するには、IV点滴としてこれらの治療を施すのに必要な材料の量が約1000分の1必要となるからである。 「中国では、商業化の最初の要素は手頃な価格であることです」とリュー氏は言う。
イーイ―さんにとって、聞こえが良くなったのは啓示ですが、欠点もいくつかあるようだ。 一家はマンションの15階に住んでいるが、近くは交通量が多く、その騒音が窓にまで届く。 遺伝子治療の前、イーイーさんはインプラントのプラグを抜くと、夜中に何も聞こえなくなりました。しかし今、母親は「うるさすぎると文句を言っている」と言う。
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2：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
片方の耳が通常の1/3の聴力で生まれ、もう片方の耳が完全に聞こえない人として。
みんなと同じように音がどこから聞こえてくるのかがわかるようになれば、本当に涙が止まらないと思います。
3：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
私も聴覚障害があります。
子供の頃、私はよく聴覚学者を訪ねていましたが、待合室の壁にはヘレン・ケラーの言葉「盲目は人と物を分け、難聴は人と人を分ける」が貼ってありました。
周りの人からの「こんにちは」や「おはようございます」から、部屋の中で唯一冗談を聞いていない人になってみんなを怒らせて、多くのことを見逃してしまいまいました。
本当に孤独な体験です。
4：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
耳の感染症が難聴を引き起こすこともある。
そして難聴は30代後半から40代前半の男性の1/5くらいに起こる。
5：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
ライブハウスに行くときは耳あてをつけて耳を守ろう。
6：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
補聴器も役に立ちますが、位置を特定することはできません。
7：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
補聴器をつける必要もなくなるんだ。
8：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
夢のような治療だ。
9：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
補聴器、ちょっとは役立つけど、悪化させる場合もある。
何もしないよりはいい程度。
10：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
遺伝子治療は素晴らしい…この分野でのさらなる進歩が楽しみだ。
11：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
この技術で、致命的で慢性的な遺伝病が治る未来が待ち遠しい。
12：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
耳鳴りもそのうち治るといいな。
13：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
限界もある。
脳が音を処理する方法を学び、物事をフィルタリングする必要がある。
ほとんどの医療専門家は、聴力がなかった人が5歳を過ぎてこのような治療をすることを勧めていない。
五感がない人は、脳の他の部位が他の感覚を引き継ぐ。
この少女は2歳でインプラントを受けた。
14：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
査読を経た証拠や確たる証拠が欲しい。
15：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
人工内耳は「普通の」聴力を模倣するものではないので、以前聴力があった人でも慣れが必要です。
16：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
でも中国のポジティブな記事に不安を感じる。
17：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
聴覚障害が治ると報道されたとき、聴覚障害者のコミュニティが大騒ぎになったのを覚えている。
多くの聴覚障害者が、治療法があることに憤慨し、聴覚障害者のコミュニティに対する攻撃だと言った。
18：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
遺伝子治療は素晴らしいが、誤ってリンパ増殖遺伝子をオンにしてしまい、がんを発症してしまうリスクは常にある。
19：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
あらゆる国の驚くべき医療や技術の進歩の主張を目にするが、結局は何でもない。
少し前に常温超伝導について騒がれたことを覚えているだろうか。
何かが見直され、確認されるまでは期待しない方がいい。
20：海外の反応＠２ろぐちゃんねる
中国に触れずに同じ記事を掲載してほしかった。
中国のことだから科学的発見自体が信じられない。
遺伝子だから失敗したときのリスクが怖いわな。
遺伝子治療なんて言わずに気功で完治しましたとか言った方が信用されるだろ。
中国製w
幼少期から片耳難聴（日常の音は全て聞こえない）で、もし改善する治療があれば飛んでいきたいほど困ってるけど、中国か‥‥‥
中国にこういう事させるな、コイツら倫理観が無いから人類の害にしかならない
こうやって「ゾンビ(※1」の種はばら撒かれんだな。
※1：ゾンビの代わりに亜人でも妖怪でもなんでもいいけど。
嘘八百の中国じゃ実証されてから相当年月が経たないと信用できんな…
本当のことなのだろうと思う。遺伝子治療が善な物であるとアピールをして少子化対策が上手くいかなかった場合にクローンを作る大勢にはしておくのだろう。戦争時には特にクローンは有効。